ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE 200 mg, comprimé dispersible
Classe médicamenteuse
acides aminés et dérivés ; | code ATC : A16AA05
Composition
Acide carglumique................................................................................................................ 200 mg
Pour un comprimé dispersible
Excipients à effet notoire : chaque comprimé contient jusqu'à 3 mg de sodium (voir rubrique 4.4).
Indications thérapeutiques
L’acide carglumique est indiqué dans le traitement de :
- L’hyperammoniémie secondaire au déficit primaire en N-acétylglutamate synthase.
- L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie isovalérique.
- L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie méthylmalonique.
- L’hyperammoniémie secondaire à une acidémie propionique.
Posologie et mode d'administration
Le traitement par l’acide carglumique doit être mis en place par un médecin expérimenté dans le traitement des maladies métaboliques.
Posologie
- Déficit en N-acétylglutamate synthase :
Au vu de l'expérience clinique, le traitement peut être commencé dès le premier jour de vie.
La dose journalière initiale doit être de 100 mg/kg et peut être augmentée, si nécessaire, jusqu’à 250 mg/kg. La dose doit être ensuite ajustée individuellement de façon à maintenir une ammoniémie normale (cf rubrique 4.4).
Au long cours, il peut ne pas être nécessaire d’augmenter la dose en fonction du poids corporel, aussi longtemps qu’un contrôle métabolique correct peut être obtenu ; les doses journalières varient de 10 mg/kg à 100 mg/kg.
Test de réponse à l’acide carglumique
Avant d’entreprendre la mise en route d’un traitement au long cours, il est recommandé d’évaluer la réponse individuelle du patient par un test thérapeutique à l’acide carglumique. A titre indicatif :
- Chez un enfant comateux, démarrer avec une dose de 100 à 250 mg/kg/jour et mesurer l’ammoniémie au moins avant chaque administration ; celle-ci doit se normaliser en quelques heures après la prise de l’acide carglumique.
- Chez un patient présentant une hyperammoniémie modérée, administrer une dose test de 100 à 200 mg/kg/jour pendant 3 jours tout en maintenant un apport protidique constant et répéter plusieurs fois le dosage de l’ammoniémie (avant et 1 heure après chaque repas) ; ajuster la dose afin de maintenir l’ammoniémie dans des valeurs normales.
- Acidémie isovalérique, acidémie méthylmalonique, acidémie propionique :
Le traitement doit être débuté en fonction de l’hyperammoniémie chez les patients atteints d’acidémies organiques.
La dose journalière initiale doit être de 100 mg/kg et peut être augmentée, si nécessaire, jusqu’à 250 mg/kg. La dose doit être ensuite ajustée individuellement de façon à maintenir une ammoniémie normale (cf rubrique 4.4).
Insuffisance rénale
La prudence est recommandée lors de l’administration d’ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE à des patients présentant une insuffisance rénale.
Un ajustement posologique est nécessaire en fonction du DFG.
- Patients présentant une insuffisance rénale modérée (DFG 30–59 mL/min)
• La dose initiale recommandée est de 50 mg/kg/jour à 125 mg/kg/jour pour les patients présentant une hyperammoniémie due à un déficit en NAGS ou à une acidémie organique.
• Dans le cadre d’une utilisation à long terme, la dose journalière sera comprise entre 5 mg/kg/jour et 50 mg/kg/jour et devra être ajustée individuellement de façon à maintenir une ammoniémie normale.
- Patients présentant une insuffisance rénale sévère (DFG ≤ 29 mL/min)
• La dose initiale recommandée est de 15 mg/kg/jour à 40 mg/kg/jour pour les patients présentant une hyperammoniémie due à un déficit en NAGS ou à une acidémie organique.
• Dans le cadre d’une utilisation à long terme, la dose journalière sera comprise entre 2 mg/kg/jour et 20 mg/kg/jour et devra être ajustée individuellement de façon à maintenir une ammoniémie normale.
Population pédiatrique
La sécurité et l’efficacité de de l’acide carglumique dans le traitement des patients pédiatriques (de la naissance à 17 ans) présentant une hyperammoniémie aiguë ou chronique due à un déficit en NAGS et une hyperammoniémie aiguë due à une AIV, à une AP ou à une AMM ont été établies et, sur la base de ces données, des ajustements posologiques ne sont pas jugés nécessaires chez les nouveau-nés.
Mode d’administration
Ce médicament est EXCLUSIVEMENT destiné à la voie orale (ingestion ou par sonde nasogastrique à l’aide d’une seringue, si nécessaire).
Au vu des données de pharmacocinétique et de l’expérience clinique, il est recommandé de diviser la dose totale journalière en deux à quatre doses qui seront dispensées avant les repas ou tétées. La sécabilité des comprimés en deux permet la plupart des ajustements de posologie demandés.
Occasionnellement, l’utilisation des quarts de comprimés peut aussi s’avérer utile afin d’ajuster la posologie prescrite par le médecin.
Les comprimés doivent être dispersés dans un minimum de 5 à 10 mL d’eau et la préparation obtenue doit être ingérée immédiatement ou administrée en bolus à l’aide d’une seringue par sonde nasogastrique.
La suspension possède un goût légèrement acide.
Voie d'administration
orale
Contre-indications
Hypersensibilité à la substance active ou à l'un des excipients mentionnés à la rubrique 6.1.
L’allaitement pendant le traitement par l’acide carglumique est contre-indiqué (voir rubriques 4.6 et 5.3).
Mise en garde et précautions d'emploi
Suivi thérapeutique
L’ammoniémie et les concentrations plasmatiques en acides aminés doivent être maintenues dans les limites normales. Comme on dispose de très peu de données sur la sécurité d’emploi de l’acide carglumique, une surveillance systématique des fonctions hépatique, rénale, cardiaque, ainsi que des paramètres hématologiques, est recommandée.
Suivi nutritionnel
Une restriction protidique et une supplémentation en arginine peuvent être indiquées en cas de tolérance faible aux protéines.
Utilisation chez les patients présentant une insuffisance rénale
La dose d’ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE doit être diminuée chez les patients présentant une insuffisance rénale (voir rubrique 4.2).
Ce médicament contient jusqu’à 3 mg de sodium par comprimé, ce qui équivaut à 0,15 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS pour le sodium.
La dose maximale quotidienne de ce médicament est équivalente à 20 % de l’apport alimentaire quotidien maximal recommandé par l’OMS pour le sodium.
ACIDE CARGLUMIQUE WAYMADE 200 mg, comprimé dispersible est considéré comme un dosage « élevé » en sodium. Cela devrait être particulièrement pris en compte pour ceux qui suivent un régime à faible teneur en sel (sodium).
Condition de prescription
prescription hospitalière
Groupe générique
ACIDE CARGLUMIQUE 200 mg - CARBAGLU 200 mg, comprimé dispersible
Liste des médicaments de ce groupe de générique.Forme pharmaceutique
Non renseigné
Divers
Service Médical Rendu (SMR) : Important
Présentation : 1 pilulier(s) polyéthylène haute densité (PEHD) avec fermeture de sécurité enfant de 60 comprimé(s)
Prix : non disponible
Taux de remboursement : 0%
Titulaire : WAYMADE (PAYS-BAS)